Un grupo de investigadores se va a adentrar en la investigación sobre como testar nuevas terapias genéticas y celulares para que la gente pueda recuperar la vista o se pare la pérdida en pacientes con distrofia de retina.Un nuevo estudio va a examinar con detalle las mutaciones genéticas, creadas con células madre desde biopsias de piel, que pueden llegar a causar distrofias de retina, principal motivo de ceguera sucesoria de países desarrollados.
El objetivo de este proyecto es otorgar nuevos tratamientos genéticos y celulares para que estos individuos recuperen el poder ver o que al menos se detenga durante un tiempo. De momento no hay curas disponibles.
Esta observación ha sido impulsada gracias a la colaboración de Fundación IMO y la Fundación Bancaria La Caixa.
El primer objetivo es conseguir células madre que no vengan de embriones, deben proceder de un organismo adulto ( células madre pluripotentes inducidas), en esta ocasión deberían ser del paciente. Para lograrlas, los científicos responsables de este proyecto meterán en las células de piel de cultivo factores de reprogramación, que originará la desaparición de la información que determinará cuál es su función. Cuando ya se encuentren desprogramadas, se cultivarán con factores de crecimiento, como los que surgen en estado embrionario, que es cuando se descubre la función de cada célula, para adquirir células básicas de la retina. Sería imposible tenerlas de forma natural, ya que el tejido no se regenera.
Aplicando la técnica CRISPR , se reparará la secuencia de ADN alterada que engendra una distrofia de retina.
La principal doctora de dicha exploración, Esther Pomares, afirma que" las células iPS son un importante progreso en lo que se refiere a las técnicas usadas hasta el momento. Es el primer paso para procrear de forma muy fiable la retina del paciente. Esto es esencial para la investigación de este tipo de enfermedades".Cuando ya estén reprogramadas de células epidérmicas a células
percursoras, se inspecciona como la
mutación afecta a la actividad de la célula.
La técnica CRISPR posibilitará la sanación del gen afectado y si se demuestra el funcionamiento del experimento, su reparación y su seguridad, serán capacitados para aplicar el tratamiento en aquellos que lo necesiten. Para casos más avanzados, se podría aplicar la terapia celular.
La búsqueda de la resolución de este caso llevará a cabo aproximadamente 3 años. Durante este período de tiempo, se observarán y se ensayarán distintas posibilidades en 7 o 10 personas con DR.
Fuentes: SaluDigital , Europa Press
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