LA REVOLUCIÓN DE LA TERAPIA GÉNICA PARA LA SORDERA

Hace sesenta años, la tecnología logró a través de los implantes cocleares devolver la audición a personas con sordera profunda. Hoy sesenta años después se ha vuelto a obrar el milagro y la terapia génica que consiste en sustituir el gen mutado o defectuoso de la otoferlina por otro funcional, está permitiendo oír a niños que nacieron sordos. Así lo muestran los resultados preliminares de una serie de ensayos clínicos que se están realizando en varias partes del mundo y que están arrojando unos resultados muy prometedores para un tipo determinado de sordera congénita. 

Los primeros pacientes han participado en programas experimentales en Estados Unidos, China y Europa y actualmente en España se ha dado luz verde para ensayos clínicos similares en la Clínica de la Universidad de Navarra (CUN) en Pamplona, Hospital Ramón y Cajal de Madrid y Hospital Infantil de las Palmas en Gran Canaria para llevar a cabo una primera fase con niños con edades comprendidas entre 0 y 18 años.

El primer caso conocido fue el de Aissam Dam que había nacido con un defecto en el gen de la otoferlina y que con 11 años nunca había oído ningún sonido. Tras someterse a este tratamiento que trata de una única inyección en el oído interno, pudo salir del silencio absoluto y comenzar a tener audición.

Según unas declaraciones a la revista The Lancet, Zheng-Yi Chen uno de los científicos que participaron en este primer ensayo clínico dice que: "Los resultados son realmente notables. Vimos como la capacidad auditiva de los niños mejoraba espectacularmente semana tras semana, así como la recuperación de su habla".
Tanto Aissam como otros cuatro niños más pertenecientes a este ensayo y después de veintiséis semanas, se pudo demostrar que habían recuperado la audición y además también tenían unas mejoras espectaculares en la percepción del habla, ya que podían mantener una conversación normal. 

Esta terapia tampoco produjo en ellos ningún tipo de toxicidad respecto al tratamiento, lo cual también supone un gran avance. Existe por tanto, una gran expectación respecto a la evolución que pueden tener los distintos ensayos clínicos que se están llevando a cabo en estos momentos, pero todo hace prever que a pesar de que esta terapia solo es efectiva con un tipo de sordera congénita, estaríamos ante un avance tan importante como el que protagonizó sesenta años atrás el implante coclear, devolviendo la audición a personas con sordera profunda.
 
Fuente: ABC Salud

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