Un ensayo clínico con una terapia basada en la técnica de edición genética CRISPR ha logrado mejorar la visión de 11 de 14 participantes a este ensayo, afectados por un tipo de ceguera hereditaria. Esta es la amaurosis congénita de Leber, que causa una fuerte pérdida de la visión después el nacimiento.
Las conclusiones del ensayo Brilliance, que en este momento está entre las fases 1 y 2 de prueba, es que afirman que el tratamiento es seguro y que provocó mejoras en la vista de los pacientes tratados.
Los 14 participantes en el ensayo, entre ellos 12 adultos y dos niños, nacieron con esta enfermedad rara, para la que no existe tratamiento, causada por la mutación del gen CEP290. El tratamiento experimental se ha creado específicamente para editar esa mutación en el gen CEP290. Esto se ha suministrado mediante una inyección en el ojo del medicamento de edición del genoma EDIT-101 mediante un procedimiento quirúrgico especializado.
Una vez suministrado el medicamento, los investigadores midieron su efectividad en base a cuatro parámetros: agudeza visual, prueba de campo completo adaptada a la oscuridad, visión a distancia corregida y calidad de vida relacionada con la vista.
Un 79% de los participantes a esta intervención, mejoraron en al menos uno de estos parámetros estudiados. Sin embargo un 43%, lo hicieron en dos o más de estos parámetros estudiados.
Un 29% de los participantes presentaron una mejoría clínicamente gratificante y significativa de la agudeza visual, que se manifiesta, por ejemplo, en la capacidad de identificar objetos o letras en una tabla.
Pierce, uno de los integrantes del grupo de investigadores de este ensayo experimental afirma que fue muy gratificante y emotivo ver como varias personas podían al fin ver el plato de comida que se les ponía delante.
Ninguno de los pacientes del ensayo experimentó ningún efecto adverso grave relacionado con el tratamiento, ni la medicación implantada, ni toxicidades limitantes de la dosis. Según han informado los investigadores, todos los efectos secundarios leves que tuvieron dichos pacientes tras el tratamiento han sido ya resueltos.
Fuente: 20minutos
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